(1)

Zriedkavé choroby sú hrozbou pre zdravie európskych občanov, keďže ide o život ohrozujúce a chronicky invalidizujúce choroby s nízkou prevalenciou a vysokou mierou komplexnosti.

(1)

Zriedkavé choroby sú hrozbou pre zdravie európskych občanov, keďže ide o život ohrozujúce a chronicky invalidizujúce choroby s nízkou prevalenciou a vysokou mierou komplexnosti , ale keďže existuje veľké množstvo rôznych typov zriedkavých chorôb, počet osôb nimi postihnutých je vysoký .

(2)

Akčný program Spoločenstva v oblasti zriedkavých chorôb vrátane genetických chorôb bol prijatý na obdobie od 1. januára 1999 do 31. decembra 2003. Pokiaľ ide o prevalenciu, v tomto programe sa stanovilo, že za zriedkavú sa pokladá choroba, ktorá nepostihuje viac ako 5 z 10 000 osôb v Európskej únii.

(2)

Akčný program Spoločenstva v oblasti zriedkavých chorôb vrátane genetických chorôb bol prijatý na obdobie od 1. januára 1999 do 31. decembra 2003. Pokiaľ ide o prevalenciu, v tomto programe sa stanovilo, že za zriedkavú sa pokladá choroba, ktorá nepostihuje viac ako 5 z 10 000 osôb v Európskej únii, čo je údaj, ktorý by sa mal zo štatistického hľadiska podrobiť vedeckému prieskumu.

(2a)

Na základe tohto štatistického údaju by sa mali zriedkavé choroby podrobne katalogizovať a podliehať pravidelnej revízii zo strany vedeckého výboru s cieľom posúdiť potrebu možného doplnenia.

(4)

Odhaduje sa, že v súčasnosti existuje od 5 000 do 8 000 zriedkavých chorôb, ktoré počas života postihujú od 6 % do 8 % populácie, čo v Európskej únii predstavuje od 27 do 36 miliónov ľudí. Väčšina z nich trpí menej často sa vyskytujúcimi chorobami, ktoré postihujú jedného alebo menej ako jedného jedinca zo 100 000 ľudí.

(4)

Odhaduje sa, že v súčasnosti existuje od 5 000 do 8 000 zriedkavých chorôb, ktoré počas života postihujú od 6 % do 8 % populácie, čo znamená, že hoci sa zriedkavé choroby vyznačujú nízkou prevalenciou, je celkový počet osôb nimi postihnutých dosť vysoký a v Európskej únii predstavuje od 27 do 36 miliónov ľudí. Väčšina z nich trpí menej často sa vyskytujúcimi chorobami, ktoré postihujú jedného alebo menej ako jedného jedinca zo 100 000 ľudí.

(5)

Z dôvodu svojej nízkej prevalencie a  svojej osobitosti si zriedkavé choroby vyžadujú jednotný prístup založený na osobitnom a spoločnom úsilí predchádzať značnej chorobnosti alebo odvrátiteľnej predčasnej úmrtnosti a úsilí zlepšiť kvalitu života a socioekonomický potenciál postihnutých osôb.

(5)

Z dôvodu svojej nízkej prevalencie, svojej osobitosti a celkového vysokého počtu prípadov si zriedkavé choroby vyžadujú jednotný prístup založený na osobitnom a spoločnom úsilí, ktoré zahŕňa partnerstvo s tretími krajinami, napr. s USA, ktorého cieľom je predchádzať značnej chorobnosti alebo odvrátiteľnej predčasnej úmrtnosti a úsilí zlepšiť kvalitu života a socioekonomický potenciál postihnutých osôb vo vyspelých a rozvojových krajinách.

(8)

S cieľom zlepšiť koordináciu a súlad národných, regionálnych a miestnych iniciatív zameraných na zriedkavé choroby by sa mali všetky relevantné vnútroštátne opatrenia v oblasti zriedkavých chorôb zahrnúť do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb.

(8)

S cieľom zlepšiť koordináciu a súlad národných, regionálnych a miestnych iniciatív, ako aj spoluprácu vzdelávacích stredísk, zameraných na zriedkavé choroby by sa mali všetky relevantné vnútroštátne opatrenia v oblasti zriedkavých chorôb zahrnúť do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb.

(13)

Pridaná hodnota, ktorú Spoločenstvo prináša v oblasti európskych referenčných sietí, je pri zriedkavých chorobách mimoriadne vysoká z dôvodu ich zriedkavosti, čo sa prejavuje obmedzeným počtom pacientov a nedostatkom odborných znalostí v jednotlivých krajinách osobitne. Z tohto dôvodu je sústreďovanie odborných znalostí na európskej úrovni kľúčovým predpokladom zabezpečenia rovnakého prístupu pacientov trpiacich zriedkavými chorobami k vysokokvalitnej starostlivosti.

(13)

Pridaná hodnota, ktorú Spoločenstvo prináša v oblasti európskych referenčných sietí, je pri zriedkavých chorobách mimoriadne vysoká z dôvodu ich zriedkavosti, čo sa prejavuje obmedzeným počtom pacientov a nedostatkom odborných znalostí v jednotlivých krajinách osobitne. Z tohto dôvodu je sústreďovanie odborných znalostí na európskej úrovni kľúčovým predpokladom zabezpečenia rovnakého prístupu pacientov, ktorí trpia zriedkavými chorobami, k  presným informáciám, primeranej a včasnej diagnostike a vysokokvalitnej starostlivosti.

(14a)

Farmaceutické fórum prijalo 12. októbra 2008 svoju konečnú správu, ktorá navrhuje usmernenia s cieľom zabezpečiť, aby členské štáty, zúčastnené strany a Komisia mohli zvýšiť svoje úsilie o zabezpečenie ľahšieho a rýchlejšieho prístupu k liekom na zriedkavé choroby v rámci Európskej únie.

(20)

Z tohto dôvodu by pacienti a zástupcovia pacientov mali byť zainteresovaní do každej fázy postupov prijímania politík a rozhodnutí. V každom členskom štáte by sa ich činnosti mali aktívne podporovať a napomáhať, a to aj finančne.

(20)

Z tohto dôvodu by sa pacienti a zástupcovia pacientov mali zapájať do všetkých fáz postupov prijímania politík a rozhodnutí. V každom členskom štáte, ale aj na úrovni Európskej únie prostredníctvom celoeurópskych sietí na pomoc pacientom postihnutým osobitnými zriedkavými chorobami, by sa ich činnosti mali aktívne podporovať a napomáhať, a to aj finančne.

1.

Ustanovili národné plány v oblasti zriedkavých chorôb s cieľom zabezpečiť pacientom postihnutým zriedkavými chorobami na celom svojom území všeobecný prístup k vysokokvalitnej starostlivosti vrátane diagnostiky, liečby a liekov na zriedkavé choroby na základe rovnosti a solidarity v celej EÚ, a najmä:

1.

Ustanovili národné plány v oblasti zriedkavých chorôb s cieľom zabezpečiť pacientom postihnutým zriedkavými chorobami na celom svojom území všeobecný prístup k vysokokvalitnej starostlivosti vrátane diagnostiky, liečby a liekov na zriedkavé choroby, ako aj rehabilitácie a možnosti naučiť sa žiť so svojou chorobou, na základe rovnosti a solidarity v celej Európskej únii, a najmä:

1.

vypracovali a schválili do konca roka 2011 komplexnú a integrovanú stratégiu zameranú na usmerňovanie a štruktúrovanie všetkých relevantných činností v oblasti zriedkavých chorôb, ktorá bude mať formu národného plánu;

1.

vypracovali a schválili do konca roka 2010 komplexnú a integrovanú stratégiu zameranú na usmerňovanie a štruktúrovanie všetkých relevantných činností v oblasti zriedkavých chorôb, ktorá bude mať formu národného plánu;

3.

stanovili v rámci národného plánu v oblasti zriedkavých chorôb obmedzený počet prioritných činností s konkrétnymi cieľmi, jasnými lehotami, riadiacimi štruktúrami a pravidelnými správami;

3.

stanovili v rámci národného plánu v oblasti zriedkavých chorôb obmedzený počet prioritných činností s konkrétnymi cieľmi, jasnými lehotami, významnými a jasne určenými finančnými prostriedkami, riadiacimi štruktúrami a pravidelnými správami;

3a.

preukázali, či disponujú špecializovanými strediskami a zostavujú zoznam odborníkov;

5.

zahrnuli do národných plánov ustanovenia na zabezpečenie spravodlivého prístupu k vysokokvalitnej starostlivosti vrátane diagnostiky, liečby a liekov na zriedkavé choroby pre všetkých pacientov postihnutých zriedkavými chorobami na celom svojom území s cieľom zabezpečiť spravodlivý prístup ku kvalitnej starostlivosti na základe rovnosti a solidarity v celej Európskej únii;

5.

zahrnuli do národných plánov ustanovenia na zabezpečenie spravodlivého prístupu k vysokokvalitnej starostlivosti vrátane diagnostiky, primárnych preventívnych opatrení, liečby a liekov na zriedkavé choroby, ako aj rehabilitácie a možnosti naučiť sa žiť so svojou chorobou pre všetkých pacientov postihnutých zriedkavými chorobami na celom svojom území s cieľom zabezpečiť spravodlivý prístup ku kvalitnej starostlivosti na základe rovnosti a solidarity v celej Európskej únii v súlade so zásadami dohodnutými v dokumente Farmaceutického fóra na vysokej úrovni s názvom Zlepšiť prístup k liekom pre všetkých občanov Európskej únie, ktorí sú postihnutí zriedkavými chorobami ;

5a.

podporovali úsilie zamerané na predchádzanie zriedkavým chorobám, ktoré sú dedičné,

5b.

stanovili v národných plánoch výnimočné opatrenia na poskytovanie liekov, ktoré nemajú povolenie na uvedenie na trh, v prípade, že existuje skutočná potreba v oblasti verejného zdravia, a ak v niektorom členskom štáte nie je k dispozícii vhodná a dostupná terapeutická alternatíva a ak pomer zisk/riziko sa zdá byť pozitívny, zabezpečí sa prístup pacientov postihnutých zriedkavými chorobami k týmto liekom.

5c.

vytvorili na vnútroštátnej úrovni viacstranné poradné skupiny, ktoré združujú všetky zúčastnené strany a usmerňujú vlády pri vypracovávaní a uskutočňovaní národných akčných plánov v oblasti zriedkavých chorôb. Tieto skupiny zabezpečia, aby boli vlády dobre informované a aby rozhodnutia prijaté na vnútroštátnej úrovni zohľadňovali názory a potreby spoločnosti.

5d.

podporovali financovanie liečby zriedkavých chorôb na vnútroštátnej úrovni. Ak členské štáty nechcú alebo nemôžu mať centrá excelentnosti, toto centrálne financovanie na vnútroštátnej úrovni by sa malo použiť tak, aby sa pacientom zabezpečila možnosť vycestovať do centra v inej krajine. Zároveň je potrebné, aby sa tento nezávislý rozpočet každoročne revidoval a upravoval na základe poznatkov o pacientoch, ktorí potrebujú liečbu v danom roku, a prípadne aj o nových možných liečbach. To by sa malo zabezpečiť s pomocou viacstranných poradných výborov.

1.

zaviedli spoločné vymedzenie Európskej únie, podľa ktorého sú zriedkavé choroby tie, ktoré nepostihujú viac ako 5 zo 100 000 osôb;

1.

zaviedli spoločné vymedzenie Európskej únie, podľa ktorého sú zriedkavé choroby tie, ktoré nepostihujú viac ako 5 zo 100 000 osôb, čo je údaj platný v rámci celej Európskej únie, pričom je ale veľmi dôležité poznať presné údaje, ktoré sa vzťahujú na jednotlivé členské štáty ;

4.

podporovali na celoštátnej alebo regionálnej úrovni osobitné siete, registre a databázy týkajúce sa zriedkavých chorôb;

4.

podporovali, predovšetkým finančne, na európskej, celoštátnej alebo regionálnej úrovni osobitné siete, registre a databázy týkajúce sa zriedkavých chorôb vrátane pravidelne aktualizovaných informácií, ktoré sú prístupné verejnosti prostredníctvom internetu ;

3.

podporovali účasť výskumníkov a laboratórií v členských štátoch na výskumných projektoch v oblasti zriedkavých chorôb financovaných na úrovni Spoločenstva;

3.

podporovali účasť výskumníkov a laboratórií v členských štátoch na výskumných projektoch v oblasti zriedkavých chorôb financovaných na úrovni Spoločenstva a využívali možnosti, ktoré ponúka nariadenie (ES) č. 141/2000 o liekoch na ojedinelé ochorenia ;

3a.

podporovali výmenu vedomostí a spoluprácu medzi výskumnými pracovníkmi, labratóriami a výskumnými projektmi v Európskej únii a podobnými inštitúciami v tretích krajinách, čo prinesie globálny úžitok nielen Európskej únii, ale aj chudobnejším a rozvojovým krajinám, ktoré majú z hľadiska vyčleňovania zdrojov na výskum zriedkavých chorôb nevýhodnejšie postavenie;

4.

zahrnuli do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb ustanovenia zamerané na podporu výskumu, vrátane výskumu v oblasti verejného zdravia a sociálneho výskumu, zriedkavých chorôb najmä s cieľom rozvoja nástrojov, akým je napríklad prierezová infraštruktúra, ako aj osobitné projekty pre jednotlivé choroby.

4.

zahrnuli do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb ustanovenia zamerané na podporu výskumu, vrátane výskumu v oblasti verejného zdravia a sociálneho výskumu, zriedkavých chorôb najmä s cieľom rozvoja nástrojov, akým je napríklad prierezová infraštruktúra, ako aj osobitné projekty pre jednotlivé choroby, rehabilitačné programy a programy, ktorých cieľom je naučiť pacientov žiť so zriedkavou chorobou, a výskum diagnostických testov a nástrojov .

4a.

zabezpečili primerané a dlhodobé financovanie, napríklad pomocou verejno-súkromných partnerstiev, na podporu úsilia vo výskume na vnútroštátnej a európskej úrovni a zabezpečenie udržateľnosti výskumu;

1.

určili do roku 2011 na svojom území národné alebo regionálne centrá odbornosti, a pokiaľ neexistujú, podporovali ich vytváranie najmä tým, že do svojich národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb zahrnú ustanovenia o vytváraní národných alebo regionálnych centier odbornosti;

1.

určili do roku 2011 na svojom území národné alebo regionálne centrá odbornosti, a pokiaľ neexistujú, podporovali ich vytváranie najmä tým, že do svojich národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb zahrnú ustanovenia o vytváraní národných alebo regionálnych centier odbornosti; pomohli pri zostavovaní zoznamu zriedkavých chorôb a odborníkov v oblasti zriedkavých chorôb;

3.

vytvárali cesty zdravotnej starostlivosti prostredníctvom ustanovenia spolupráce s relevantnými domácimi alebo v prípade potreby zahraničnými odborníkmi. Mala by sa podporovať cezhraničná zdravotná starostlivosť vrátane mobility pacientov, zdravotníckych pracovníkov a subjektov a poskytovanie služieb prostredníctvom informačných a komunikačných technológií, pokiaľ je to nevyhnutné na zabezpečenie všeobecného prístupu k potrebnej osobitnej zdravotnej starostlivosti;

3.

zaviedli európske postupy pre pacientov trpiacich zriedkavými chorobami v rámci zdravotnej starostlivosti zavedením spolupráce s relevantnými domácimi alebo v prípade potreby zahraničnými odborníkmi. Mala by sa podporovať cezhraničná zdravotná starostlivosť vrátane mobility pacientov a odborných znalostí prostredníctvom podpory mobility údajov, zdravotníckych pracovníkov a poskytovateľov a poskytovania služieb prostredníctvom informačných a komunikačných technológií, pokiaľ je to nevyhnutné na zabezpečenie všeobecného prístupu k potrebnej osobitnej zdravotnej starostlivosti;

5.

zabezpečili, aby národné a regionálne centrá odbornosti zachovávali normy stanovené európskou referenčnou sieťou pre zriedkavé choroby, pričom sa náležite zohľadňujú potreby a očakávania pacientov a odborníkov;

5.

zabezpečili, aby národné a regionálne centrá odbornosti dodržiavali normy stanovené európskou referenčnou sieťou pre zriedkavé choroby, pričom sa náležite zohľadňujú potreby a očakávania pacientov a odborníkov a pacienti sa zapájajú do činností týchto centier ;

5a.

podporovali, pokiaľ možno prostredníctvom finančných prostriedkov z Európskej únie alebo prostriedkov pochádzajúcich zo spolufinancovania, zavedenie osobitných školení pre odborníkov v oblasti zriedkavých chorôb v rámci odborných stredísk a špecializovaných nemocníc, aby umožnili týmto odborníkom získať potrebné skúsenosti;

b)

európskych usmernení o populačnom skríningu a diagnostických testoch;

b)

európskych usmernení o skríningu a diagnostických vyšetreniach populácie vrátane genetických vyšetrení ako sú vyšetrenie heterozygotnosti a diagnostika pólových teliesok, ktoré zabezpečujú vyšetrenia na veľmi vysokej kvalitatívnej úrovni a primerané genetické poradenstvo pri zohľadnení etickej rôznorodosti v členských štátoch ;

c)

spoločného využívania správ členských štátov o  terapeutickej pridanej hodnote liekov na zriedkavé choroby na úrovni EÚ s cieľom minimalizovať prieťahy, pokiaľ ide o prístup pacientov so zriedkavými chorobami k liekom na zriedkavé choroby;

c)

zavádzania hodnotiacich správ členských štátov o  klinickej pridanej hodnote liekov na zriedkavé choroby na úrovni Európskej únie, a to v rámci Európskej agentúry pre lieky (EMEA), ktorá na európskej úrovni zhromažďuje náležité poznatky a odborné znalosti, s cieľom minimalizovať prieťahy, pokiaľ ide o prístup pacientov so zriedkavými chorobami k liekom na zriedkavé choroby;

ca)

štrukturálnej pomoci pre investície do databázy Orphanet s cieľom zabezpečiť ľahký prístup k informáciám o zriedkavých chorobách;

6.

Posilnenie postavenia organizácií pacientov

6.

Posilnenie postavenia nezávislých organizácií pacientov

1.

podnikli kroky s cieľom zabezpečiť, aby sa s pacientmi a zástupcami pacientov uskutočňovali riadne konzultácie v každej fáze prijímania politík a rozhodnutí v oblasti zriedkavých chorôb, a to aj v súvislosti so zriaďovaním a riadením centier odbornosti a európskej referenčnej siete a v súvislosti s vypracúvaním národných plánov;

1.

podnikli kroky s cieľom zabezpečiť, aby sa s pacientmi a  nezávislými zástupcami pacientov uskutočňovali riadne konzultácie v každej fáze prijímania politík a rozhodnutí v oblasti zriedkavých chorôb, a to aj v súvislosti so zriaďovaním a riadením centier odbornosti a európskej referenčnej siete a v súvislosti s vypracúvaním národných plánov;

2.

podporovali činnosti vykonávané organizáciami pacientov, ako napríklad zvyšovanie povedomia, budovanie kapacít a odborná príprava, výmena informácií a najlepšej praxe, vytváranie sietí, zahrnutie veľmi izolovaných pacientov;

2.

podporovali činnosti vykonávané nezávislými organizáciami pacientov, ako napríklad zvyšovanie povedomia, budovanie kapacít a odborná príprava, výmena informácií a najlepšej praxe, vytváranie sietí, zahrnutie veľmi izolovaných pacientov;

2a.

2b.

3.

zahrnuli do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb ustanovenia o podpore organizácií pacientov a konzultáciách s nimi, ako sa uvádza v odsekoch 1 a 2.

3.

zahrnuli do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb ustanovenia o podpore nezávislých organizácií pacientov a konzultáciách s nimi, ako sa uvádza v odsekoch 1 a 2; zabezpečili, aby národné plány stanovili identifikáciu národných a regionálnych odborných stredísk a zostavenie zoznamov odborníkov v oblasti zriedkavých chorôb;

-1.

1.

na základe informácií poskytnutých členskými štátmi vypracovala k tomuto odporúčaniu správu o vykonávaní určenú Rade, Európskemu parlamentu, Európskemu hospodárskemu a sociálnemu výboru a Výboru regiónov najneskôr do konca piateho roka nasledujúceho po dátume prijatia tohto odporúčania s cieľom posúdiť mieru, do akej navrhované opatrenia účinne fungujú a posúdiť potrebu ďalších krokov ;

1.

na základe informácií poskytnutých členskými štátmi vypracovala k tomuto odporúčaniu správu o vykonávaní určenú Rade, Európskemu parlamentu, Európskemu hospodárskemu a sociálnemu výboru a Výboru regiónov najneskôr do konca roka 2012, kedy navrhne vykonávacie opatrenia, ktoré budú zahŕňať okrem iného: