15/Sv. 006

HR

Službeni list Europske unije

74

L 103/5

SLUŽBENI LIST EUROPSKE UNIJE

27.04.2000.

(1)

Uredbom (EZ) br. 141/2000 od Komisije se zahtijeva usvajanje odredbi potrebnih za provedbu članka 3. i usvajanje definicija „sličnog lijeka” i „kliničke superiornosti”.

(2)

Radi provedbe članka 3. Uredbe (EZ) br. 141/2000, sponzorima i Odboru za lijekove za rijetke bolesti od koristi mogu biti dodatne pojedinosti o čimbenicima koje treba uzeti u obzir kod utvrđivanja prevalencije, vjerojatnog povrata ulaganja te prihvatljivosti drugih metoda za dijagnozu, prevenciju i liječenje.

(3)

Te bi se informacije trebale iskazati u skladu s naputcima Komisije sastavljenima na temelju članka 5. stavka 3. Uredbe (EZ) br. 141/2000.

(4)

S obzirom na narav dotičnih lijekova i vjerojatnost da su oboljenja koja treba liječiti rijetka, nije uputno propisivati prestroge zahtjeve za zadovoljenje kriterija.

(5)

Procjenu kriterija iz članka 3. trebalo bi provesti na temelju što objektivnijih podataka.

(6)

Trebalo bi uzeti u obzir i druge mjere Zajednice na području rijetkih bolesti.

(7)

Kako bi se osiguralo odgovarajuće poštovanje odredaba o isključivom pravu stavljanja u promet utvrđenih u članku 8. Uredbe (EZ) br. 141/2000, potrebno je definirati pojmove „sličan lijek” i „klinička superiornost”; u tim definicijama trebalo bi uzeti u obzir rad i iskustvo Odbora za lijekove zaštićene patentnim pravom u ocjenjivanju postojećih lijekova te mjerodavna mišljenja Znanstvenog odbora za lijekove i medicinske proizvode.

(8)

U utvrđivanju definicija treba uzeti u obzir i smjernice predviđene člankom 8. stavkom 5. Uredbe (EZ) br. 141/2000.

(9)

Ove odredbe trebalo bi redovito ažurirati s obzirom na znanstvena i tehnička saznanja i iskustva stečena u uređenju i uvrštavanju lijekova u skupinu lijekova za rijetke bolesti i njihovu uređenju.

(10)

Mjere predviđene ovom Uredbom u skladu su s mišljenjem Stalnog odbora za lijekove za ljudsku uporabu,

(a)

dokumentacija obuhvaća dostupne mjerodavne reference koje dokazuju da bolest ili zdravstveno stanje koje bi se liječilo ovim lijekom ne zahvaćaju više od pet od 10 000 osoba u Zajednici u vrijeme podnošenja zahtjeva za uvrštenjem;

(b)

podaci obuhvaćaju odgovarajuće pojedinosti o bolesti koja se namjerava liječiti i obrazloženje naravi po život opasne ili iscrpljujuće kronične bolesti iz znanstvenih ili medicinskih referenci;

(c)

dokumentacija koju dostavi sponzor obuhvaća ili se poziva na pregled odgovarajuće znanstvene literature i prenosi informacije iz odgovarajućih baza podataka u Zajednici, kada su one dostupne. Kada u Zajednici ne postoje baze podataka, može se pozvati na baze podataka trećih zemalja, uz obveznu primjerenu ekstrapolaciju.

(d)

svakako treba navesti jesu li se određena bolest ili zdravstveno stanje razmatrani u okviru drugih djelatnosti Zajednice vezanih uz rijetke bolesti. U slučaju da je bolest ili zdravstveno stanje obuhvaćeno projektom koji Zajednica financijski podupire u svrhu boljeg saznanja o rijetkim bolestima, prilaže se odgovarajući izvadak s informacijama iz kojih su vidljive pojedinosti posebno o prevalenciji bolesti odnosno zdravstvenog stanja.

(a)

podaci obuhvaćaju odgovarajuće pojedinosti o zdravstvenom stanju koja se namjerava liječiti i obrazloženje naravi po život opasne ili iscrpljujuće kronične bolesti iz znanstvenih ili medicinskih referenci;

(b)

dokumentacija koju dostavlja sponzor obuhvaća podatke o svim troškovima koje je imao tijekom razvoja medicinskog proizvoda;

(c)

priložena dokumentacija mora uključivati detalje o svim dodijeljenim novčanim sredstvima, poreznim poticajima i ostalim mogućnostima povrata troškova iskorištenima unutar Zajednice ili u trećim zemljama;

(d)

u slučajevima kada je lijek već odobren za neku indikaciju ili kada se lijek ispituje za jednu ili više indikacija, dostavlja se jasno objašnjenje i obrazloženje za metodu koja se koristi, kako bi se sredstva za pokriće troškova razvoja mogla raspodijeliti među različitim indikacijama;

(e)

dostavlja se izjava i obrazloženje za sve troškove razvoja koje sponzor očekuje nakon podnošenja zahtjeva za uvrštenje;

(f)

dostavlja se izjava i obrazloženje za sve troškove proizvodnje i stavljanja u promet koje je sponzor imao u prošlosti i koje očekuje da će imati u prvih 10 godina nakon odobrenja lijeka;

(g)

procjena i obrazloženje očekivanih prihoda od prodaje lijeka u Zajednici u prvih 10 godina nakon njegova odobrenja;

(h)

svi podaci o troškovima i prihodima utvrđuju se sukladno općeprihvaćenoj računovodstvenoj praksi te ih ovjerava ovlašteni računovođa u Zajednici;

(i)

dostavljena dokumentacija obuhvaća podatke o prevalenciji i incidenciji u Zajednici bolesti za koju se lijek primjenjuje u vrijeme podnošenja zahtjeva za uvrštenje.

(a)

dostavljaju se detalji o eventualno postojećim metodama za dijagnozu, prevenciju ili liječenje dotične bolesti odobrenima u Zajednici, navodeći referencu iz znanstvene i medicinske literature ili drugi relevantan izvor podataka. To mogu biti i odobreni lijekovi, medicinski proizvodi ili druge metode za dijagnozu, prevenciju ili liječenje koji se koriste u Zajednici;

(b)

obrazloženje zašto se metode iz stavka (a) ne smatraju zadovoljavajućima;

ili

(c)

obrazloženje zašto se za lijek za koji se traži uvrštenje smatra da je od značajne dobrobiti za oboljele.

(a)

Sponzor koji podnosi zahtjev za uvrštenjem lijeka u skupinu lijekova za rijetke bolesti zahtjev podnosi na bilo kojem stupnju razvoja lijeka, a prije predaje zahtjeva za odobrenje stavljanja lijeka u promet. Zahtjev za uvrštenje može se međutim predati za novu terapijsku indikaciju već odobrenog lijeka. U tom slučaju, nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet podnosi poseban zahtjev za odobrenje za stavljanje lijeka u promet koje će obuhvatiti samo indikaciju (indikacije) za lijek za rijetke bolesti.

(b)

Uvrštenje u skupinu lijekova za rijetke bolesti za isti lijek namijenjen prevenciji, liječenju ili dijagnozi iste bolesti može dobiti više od jednog sponzora, uz uvjet da je za svaki pojedini slučaj predan potpuni zahtjev za uvrštenje kako je utvrđen smjernicama navedenima u članku 5. stavku 3.

(c)

Kada Odbor za lijekove za rijetke bolesti uvrsti određeni lijek, navest će se jesu li zadovoljeni kriteriji za uvrštenje iz članka 2. stavka 1. ili iz članka 2. stavka 2. ove Uredbe.

—

„tvar” znači tvar koja se rabi u proizvodnji lijeka za ljudsku uporabu kako je definirana u članku 1. Direktive 65/65/EEZ.

—

„značajna dobrobit” znači klinički relevantan napredak ili velik doprinos njezi bolesnika.

(a)

„djelatna tvar” znači tvar s fiziološkim ili farmakološkim djelovanjem:

(b)

„sličan lijek” znači lijek koji sadrži djelatnu tvar sličnu tvarima sadržanima u trenutačno odobrenome lijeku za rijetke bolesti, a koja je namijenjena istoj terapijskoj indikaciji;

(c)

„slična djelatna tvar” znači istovjetna djelatna tvar ili djelatna tvar s istom osnovnom molekulskom strukturom (ali ne nužno s potpuno istovjetnom molekulskom strukturom), a koja ima isti mehanizam djelovanja.

To obuhvaća:

(d)

„klinički superioran” znači da je lijek pokazao da omogućuje značajan terapijski ili dijagnostički napredak u odnosu na odobreni lijek za rijetke bolesti na jedan ili više sljedećih načina: