(1)

Retosios ligos kelia pavojų Europos piliečių sveikatai, nes jos yra gyvybei pavojų keliančios ar lėtai sekinančios mažai išplitusios ir labai sudėtingos ligos.

(1)

Retosios ligos kelia pavojų Europos piliečių sveikatai, nes jos yra gyvybei pavojų keliančios ar lėtai sekinančios mažai išplitusios ir labai sudėtingos ligos, tačiau kadangi egzistuoja tiek daug skirtingų retų ligų rūšių, bendras sergančių žmonių skaičius yra palyginti didelis.

(2)

Patvirtinta Bendrijos veiksmų programa dėl retųjų ligų, įtraukiant genetines ligas, apimanti laikotarpį nuo 1999 m. sausio 1 d. iki 2003 m. gruodžio 31 d. Šioje programoje retoji liga laikoma paplitusia, jei Europos Sąjungoje iš 10 000 asmenų ja serga ne daugiau nei 5 asmenys.

(2)

Patvirtinta Bendrijos veiksmų programa dėl retųjų ligų, įtraukiant genetines ligas, apimanti laikotarpį nuo 1999 m. sausio 1 d. iki 2003 m. gruodžio 31 d. Šioje programoje retoji liga laikoma paplitusia, jei Europos Sąjungoje iš 10 000 asmenų ja serga ne daugiau nei 5 asmenys; šis skaičius turi būti vertinamas remiantis moksliškai patikrinta statistika .

(2a)

Remiantis šiuo statistiniu paplitimu mokslinis komitetas retąsias ligas turėtų kruopščiai įtraukti į katalogą ir jį reguliariai peržiūrėti, kad būtų nustatytas galimo papildymo poreikis.

(4)

Paskaičiuota, kad šiuo metu yra 5 000–8 000 įvairių retųjų ligų, kuriomis serga 6–8 proc. gyventojų. Kitaip tariant, serga 27–36 mln. Europos Sąjungos gyventojų. Dauguma jų serga rečiau pasitaikančiomis ligomis, kuriomis suserga vienas iš 100 000 ar rečiau.

(4)

Paskaičiuota, kad šiuo metu yra 5 000–8 000 įvairių retųjų ligų, kuriomis serga 6–8 proc. gyventojų. Kitaip tariant, nors retosios ligos kiekviena atskirai yra mažai paplitusios, bendras sergančių žmonių skaičius yra palyginti didelis, serga 27–36 mln. Europos Sąjungos gyventojų. Dauguma jų serga rečiau pasitaikančiomis ligomis, kuriomis suserga vienas iš 100 000 ar rečiau.

(5)

Kadangi retosios ligos yra mažai paplitusios ir specifiškos, būtinas atskiromis ir bendromis pastangomis, kuriomis siekiama išvengti didelio sergamumo ir pirmalaikio mirtingumo bei pagerinti sergančių asmenų gyvenimo kokybę ir jų socialinį bei ekonominį potencialą, pagrįstas visuotinis požiūris.

(5)

Kadangi retosios ligos yra mažai paplitusios ir specifiškos ir bendras susirgimų jomis skaičius yra didelis , būtinas atskiromis ir bendromis pastangomis, įskaitant bendradarbiavimo su trečiosiomis šalimis, kaip antai JAV, kuriomis siekiama išvengti didelio sergamumo ir pirmalaikio mirtingumo bei pagerinti sergančių išsivysčiusiose ir besivystančiose šalyse gyvenančių asmenų gyvenimo kokybę ir jų socialinį bei ekonominį potencialą, pagrįstas visuotinis požiūris.

(8)

Siekiant pagerinti retųjų ligų klausimams skirtų nacionalinių, regioninių ir vietos iniciatyvų koordinavimą ir nuoseklumą, visi atitinkami nacionaliniai retųjų ligų srities veiksmai turėtų būti įtraukti į nacionalinius retųjų ligų planus.

(8)

Siekiant pagerinti retųjų ligų klausimams skirtų nacionalinių, regioninių ir vietos iniciatyvų koordinavimą ir nuoseklumą, taip pat mokslinių tyrimų centrų bendradarbiavimą, visi atitinkami nacionaliniai retųjų ligų srities veiksmai turėtų būti įtraukti į nacionalinius retųjų ligų planus.

(13)

Europos pavyzdiniams centrams teikiama Bendrijos pridėtinė vertė ypač svarbi retųjų ligų srityje dėl to, kad šios ligos pasitaiko retai, o tai lemia ribotą ligonių skaičių ir patirties trūkumą pavienėse šalyse. Todėl, siekiant retosiomis ligomis sergantiems ligoniams užtikrinti lygiateisiškumą naudotis aukštos kokybės sveikatos priežiūros paslaugomis, svarbiausia patirtį kaupti Europos mastu.

(13)

Europos pavyzdiniams centrams teikiama Bendrijos pridėtinė vertė ypač svarbi retųjų ligų srityje dėl to, kad šios ligos pasitaiko retai, o tai lemia ribotą ligonių skaičių ir patirties trūkumą pavienėse šalyse. Todėl, siekiant retosiomis ligomis sergantiems ligoniams užtikrinti lygiateisiškumą, susijusį su tikslios informacijos gavimu, tinkamu ir laiku atliktu diagnozavimu ir naudojimusi aukštos kokybės sveikatos priežiūros paslaugomis, svarbiausia patirtį kaupti Europos mastu.

(14a)

Farmacijos forume 2008 m. spalio 12 d. priimtas galutinis pranešimas, kuriame siūlomos gairės, kad valstybės narės, susijusios šalys ir Komisija galėtų sustiprinti savo pastangas ir užtikrinti Europos Sąjungoje galimybę lengviau ir greičiau gauti retųjų vaistų.

(20)

Todėl ligonius ar ligonių atstovus būtina įtraukti į visus politikos ir sprendimų priėmimo proceso etapus. Jų veiklą būtina veiksmingai skatinti ir remti, taip pat ir finansiškai, visose valstybėse narėse.

(20)

Todėl ligonius ar ligonių atstovus būtina įtraukti į visus politikos ir sprendimų priėmimo proceso etapus. Jų veiklą būtina veiksmingai skatinti ir remti, taip pat ir finansiškai, visose valstybėse narėse, taip pat Europos Sąjungos mastu pasinaudojant europiniais pagalbos specialiomis retosiomis ligomis sergantiems ligoniams tinklais .

1.

Sukurti nacionalinius retųjų ligų planus, siekiant retosiomis ligomis sergantiems ligoniams užtikrinti visapusiškas galimybes naudotis aukštos kokybės sveikatos priežiūros paslaugomis, įtraukiant diagnostiką, gydymą ir retuosius vaistus, savo šalies teritorijoje visoje ES priimtais lygiateisiškumo ir solidarumo principais, visų pirma:

1.

Sukurti nacionalinius retųjų ligų planus, siekiant retosiomis ligomis sergantiems ligoniams užtikrinti visapusiškas galimybes naudotis aukštos kokybės sveikatos priežiūros paslaugomis, įtraukiant diagnostiką, gydymą ir retuosius vaistus, taip pat reabilitaciją ir mokymą gyventi sergant, savo šalies teritorijoje visoje ES priimtais lygiateisiškumo ir solidarumo principais, visų pirma:

(1)

iki 2011 m. pabaigos detaliai išdėstyti ir priimti išsamią ir integruotą strategiją, kuria, kaip nacionaliniais retųjų ligų planais, būtų siekiama nurodyti ir struktūrizuoti visus atitinkamus retųjų ligų srities veiksmus;

(1)

iki 2010 m . pabaigos detaliai išdėstyti ir priimti išsamią ir integruotą strategiją, kuria, kaip nacionaliniais retųjų ligų planais, būtų siekiama nurodyti ir struktūrizuoti visus atitinkamus retųjų ligų srities veiksmus;

(3)

nustatyti ribotą prioritetinių veiksmų skaičių nacionaliniuose retųjų ligų planuose, nurodant konkrečius tikslus, aiškius terminus, valdymo struktūras ir reguliarias ataskaitas;

(3)

nustatyti ribotą prioritetinių veiksmų skaičių nacionaliniuose retųjų ligų planuose, nurodant konkrečius tikslus, aiškius terminus, didelį ir aiškiai nustatytą finansavimą, valdymo struktūras ir reguliarias ataskaitas;

(3a)

pranešti, ar jose yra specializuotų centrų, ir sudaryti ekspertų sąrašą;

(5)

į nacionalinius planus įtraukti visiems retosiomis ligomis sergantiems ligoniams vienodas galimybes naudotis aukštos kokybės sveikatos priežiūros paslaugomis, įtraukiant diagnostiką, gydymą ir retuosius vaistus, savo šalies teritorijoje, siekiant užtikrinti vienodas galimybes naudojantis aukštos kokybės sveikatos priežiūros paslaugomis visoje Europos Sąjungoje priimtais lygiateisiškumo ir solidarumo principais.

(5)

į nacionalinius planus įtraukti visiems retosiomis ligomis sergantiems ligoniams vienodas galimybes naudotis aukštos kokybės sveikatos priežiūros paslaugomis, įtraukiant diagnostiką, pirminės prevencijos priemones, gydymą ir retuosius vaistus, taip pat reabilitaciją ir mokymą gyventi sergant, savo šalies teritorijoje, siekiant užtikrinti vienodas galimybes naudojantis aukštos kokybės sveikatos priežiūros paslaugomis visoje Europos Sąjungoje priimtais lygiateisiškumo ir solidarumo principais, atsižvelgiant į dokumente „Geresnė visų susijusių ES piliečių prieiga prie retųjų vaistų“, kurį priėmė Aukšto lygio farmacijos forumas, išdėstytus principus.

(5a)

skatinti pastangas, dedamas siekiant užkirsti kelią paveldimoms retosioms ligoms:

(5b)

nacionaliniuose planuose numatyti išimtines priemones sudaryti sąlygas gauti vaistų, kuriais prekiauti neišduota leidimo, jei tai tikrai būtina, atsižvelgiant į visuomenės sveikatos padėtį; ir jei valstybėje narėje nėra kitų tinkamų ir prieinamų gydymo galimybių ir jei nustatyta, kad nauda bus didesnė už riziką, užtikrinti, kad retomis ligomis sergantys ligoniai galėtų gauti šių vaistų.

(5c)

nacionaliniu lygmeniu sukurti pliuralistines patarėjų grupes, kurios vienytų visas susijusias šalis ir padėtų vyriausybėms kuriant ir įgyvendinant nacionalinius veiksmų planus retųjų ligų srityje. Šios grupės užtikrintų, kad vyriausybės būtų išsamiai informuojamos ir kad nacionaliniu lygmeniu priimti sprendimai atspindėtų visuomenės požiūrį ir poreikius;

(5d)

skatinti retųjų ligų gydymo finansavimą nacionaliniu lygmeniu. Jei valstybės narės nepageidauja arba negali turėti pavyzdinių centrų, šis nacionalinis centralizuotas finansavimas turėtų būti panaudotas siekiant užtikrinti, kad ligoniai galėtų vykti į kitoje šalyje įkurtą centrą. Tačiau taip pat labai svarbu, kad šis atskiras biudžetas kiekvienais metais būtų peržiūrimas ir koreguojamas remiantis įgytomis žiniomis apie ligonius, kuriems tais metais reikalingas gydymas, ir apie galimas naujas terapijos formas. Tai turėtų būti atliekama padedant pliuralistiniams patarėjų komitetams.

(1)

pritaikyti visai Europos Sąjungai bendrą retųjų ligų apibrėžtį, nes šiomis ligomis iš 10 000 asmenų serga ne daugiau nei 5 asmenys;

(1)

pritaikyti visai Europos Sąjungai bendrą retųjų ligų apibrėžtį, nes šiomis ligomis iš 10 000 asmenų serga ne daugiau nei 5 asmenys , šį skaičių taikant visai Europos Sąjungai ir atsižvelgiant į tai, kad labai svarbu žinoti tikslų pasiskirstymą kiekvienoje valstybėje narėje ;

(4)

nacionaliniu ir regioniniu lygmeniu remti tam tikrų ligų informacinius tinklus, registrus ir duomenų bazes.

(4)

Europos, nacionaliniu ir regioniniu lygmenimis remti, visų pirma finansinėmis priemonėmis, tam tikrų ligų informacinius tinklus, registrus ir duomenų bazes, kuriose visų pirma būtų nuolat atnaujinama visuomenei internete prieinama informacija ;

(3)

skatinti nacionalinius tyrėjus ir laboratorijas dalyvauti Bendrijos mastu finansuojamuose mokslinių retųjų ligų tyrimų projektuose;

(3)

skatinti nacionalinius tyrėjus ir laboratorijas dalyvauti Bendrijos mastu finansuojamuose mokslinių retųjų ligų tyrimų projektuose ir pasinaudoti Reglamente (EB) Nr. 141/2000 dėl retųjų vaistų numatytomis galimybėmis;

(3a)

skatinti Europos Sąjungos ir trečiųjų šalių tyrėjų, laboratorijose ar panašiose institucijose dirbančių ir mokslinių tyrimų projektus vykdančių asmenų keitimąsi žiniomis ir bendradarbiavimą, nes visuotinės naudos gautų ne tik Europos Sąjungos, bet ir skurdesnės ir besivystančios šalys, kurios turi mažiau galimybių skirti išteklių retųjų ligų moksliniams tyrimams;

(4)

į nacionalinius retųjų ligų planus įtraukti mokslinius retųjų ligų tyrimus, taip pat visuomenės sveikatos ir socialinių mokslų tyrimus, skatinančias nuostatas, ypač atsižvelgiant į tokių priemonių, kaip antai tarpsektorinių infrastruktūrų bei konkrečioms ligomis skirtų projektų, plėtrą.

(4)

į nacionalinius retųjų ligų planus įtraukti mokslinius retųjų ligų tyrimus, taip pat visuomenės sveikatos ir socialinių mokslų tyrimus, skatinančias nuostatas, ypač atsižvelgiant į tokių priemonių, kaip antai tarpsektorinių infrastruktūrų bei konkrečioms ligomis skirtų projektų, reabilitacijos programų ir mokymosi gyventi sergant retąja liga programų, taip pat diagnostikos testų ir priemonių mokslinių tyrimų, plėtrą.

(4a)

suteikti tinkamą ir ilgalaikį finansavimą, pavyzdžiui, pasinaudojant viešojo ir privačiojo sektorių partneryste, kad nacionaliniu ir Europos lygmenimis būtų remiami moksliniai tyrimai ir užtikrinamas jų ilgalaikiškumas.

(1)

iki 2011 m. pabaigos savo šalies teritorijoje nurodyti nacionalinius ir regioninius pavyzdinius centrus ir skatinti kurti pavyzdinius centrus ten, kur jie dar neįkurti, visų pirma į nacionalinius retųjų ligų planus įtraukiant nuostatas dėl nacionalinių ir regioninių pavyzdinių centrų kūrimo;

(1)

iki 2011 m. pabaigos savo šalies teritorijoje nurodyti nacionalinius ir regioninius pavyzdinius centrus ir skatinti kurti pavyzdinius centrus ten, kur jie dar neįkurti, visų pirma į nacionalinius retųjų ligų planus įtraukiant nuostatas dėl nacionalinių ir regioninių pavyzdinių centrų kūrimo; padėti sudaryti retųjų ligų katalogus ir retųjų ligų ekspertų sąrašus;

(3)

organizuoti ligonių sveikatos priežiūrą bendradarbiaujant su atitinkamais šalies ar prireikus užsienio ekspertais; naudojantis informacinėmis ir ryšių technologijomis remti sveikatos priežiūros paslaugas kitose valstybėse narėse, taip pat remti ligonių, sveikatos priežiūros specialistų ir sveikatos priežiūros paslaugų teikėjų judumą bei paslaugų teikimą, jei to reikia, kad būtų užtikrintos galimybės naudotis konkrečiomis sveikatos priežiūros paslaugomis;

(3)

organizuoti šių retosiomis ligomis sergančių ligonių Europos lygmens sveikatos priežiūrą bendradarbiaujant su atitinkamais šalies ar prireikus užsienio ekspertais; naudojantis informacinėmis ir ryšių technologijomis remti sveikatos priežiūros paslaugas kitose valstybėse narėse, taip pat remti ligonių judumą ir patirties sklaidą remiant duomenų judumą, sveikatos priežiūros specialistų ir sveikatos priežiūros paslaugų teikėjų judumą bei paslaugų teikimą, jei to reikia, kad būtų užtikrintos galimybės naudotis konkrečiomis sveikatos priežiūros paslaugomis;

(5)

užtikrinti, kad nacionaliniai ir regioniniai pavyzdiniai centrai laikytųsi Europos retųjų ligų informacijos tinklų nustatytų standartų, tinkamai atsižvelgdami į ligonių ir sveikatos priežiūros specialistų poreikius ir lūkesčius.

(5)

užtikrinti, kad nacionaliniai ir regioniniai pavyzdiniai centrai laikytųsi Europos retųjų ligų informacijos tinklų nustatytų standartų, tinkamai atsižvelgdami į ligonių ir sveikatos priežiūros specialistų poreikius ir lūkesčius ir įtraukdami ligonius į šių centrų veiklą .

(5a)

skatinti, pagal galimybes pasinaudojant Europos Sąjungos finansavimo arba bendro finansavimo priemonėmis, kurti pavyzdinius centrus ir ligonines, kad būtų galima rengti specialius mokymus specialistams tam tikrų retųjų ligų srityje ir jie galėtų įgyti atitinkamos patirties;

(b)

Europos gyventojų atrankinės patikros ir diagnostikos tyrimų gairių tobulinimą;

(b)

Europos gyventojų atrankinės patikros ir diagnostikos tyrimų gairių tobulinimą , įskaitant genetinius tyrimus, pvz., heterozigotos tyrimus ir polinių kūnelių diagnostiką taikant biopsiją, užtikrinant labai aukštos kokybės tyrimus ir galimybę teikti atitinkamus patarimus genetiniais klausimais, atsižvelgiant į skirtingus etinius požiūrius valstybėse narėse ;

(c)

terapinės retųjų vaistų pridėtinės vertės vertinimo ataskaitų mainus ES mastu, siekiant sumažinti retosiomis ligomis sergantiems ligoniams pavėluotai teikiamų retųjų vaistų atvejų skaičių;

(c)

klinikinės retųjų vaistų pridėtinės vertės nacionalinių vertinimo ataskaitų rengimą ES mastu pasitelkus Europos vaistų vertinimo agentūrą, kurioje sukauptos atitinkamos Europos lygmens žinios ir kompetencija, siekiant sumažinti retosiomis ligomis sergantiems ligoniams pavėluotai teikiamų retųjų vaistų atvejų skaičių;

(ca)

struktūrinės investicijų į „Orphanet“ duomenų bazę pagalbos plėtojimą siekiant palengvinant prieigą prie žinių apie retąsias ligas.

6.

Didesnių galimybių suteikimas ligoniams

6.

Didesnių galimybių suteikimas nepriklausomoms ligonių organizacijoms

(1)

imtis veiksmų, kurie užtikrintų, kad ligoniai ar ligonių atstovai visuose retųjų ligų srities politikos ir sprendimų priėmimo proceso etapuose, įtraukiant kompetencijos centrų bei pavyzdinių centrų kūrimo ir valdymo, o taip pat ir nacionalinių planų plėtojimo klausimus, būtų tinkamai konsultuojami;

(1)

imtis veiksmų, kurie užtikrintų, kad ligoniai ar nepriklausomi ligonių atstovai visuose retųjų ligų srities politikos ir sprendimų priėmimo proceso etapuose, įtraukiant kompetencijos centrų bei pavyzdinių centrų kūrimo ir valdymo, o taip pat ir nacionalinių planų plėtojimo klausimus, būtų tinkamai konsultuojami;

(2)

remti ligonių organizacijų veiklą, pvz., informuotumo didinimą, pajėgumų stiprinimą ir dalyvavimą mokymo veikloje, informacijos ir geriausios patirties mainus, tinklų kūrimą, pagalbą labai izoliuotiems ligoniams;

(2)

remti ligonių nepriklausomų organizacijų veiklą, pvz., informuotumo didinimą, pajėgumų stiprinimą ir dalyvavimą mokymo veikloje, informacijos ir geriausios patirties mainus, tinklų kūrimą, pagalbą labai izoliuotiems ligoniams;

(2a)

(2b)

(3)

į nacionalinius retųjų ligų planus įtraukti nuostatas teikti ligonių organizacijoms paramą ir konsultacijas, kaip nurodyta 1 ir 2 dalyse.

(3)

į nacionalinius retųjų ligų planus įtraukti nuostatas teikti nepriklausomoms ligonių organizacijoms paramą ir konsultacijas, kaip nurodyta 1 ir 2 dalyse; užtikrinti, kad nacionaliniuose planuose būtų numatytos nuostatos dėl nacionalinių arba regioninių pavyzdinių centrų nustatymo ir retųjų ligų ekspertų sąrašų sudarymo.

(-1)

1.

remiantis valstybių narių pateikta informacija, ne vėliau kaip baigiantis penkių metų laikotarpiui nuo šios rekomendacijos priėmimo dienos , Tarybai, Parlamentui, Socialinių ir ekonominių reikalų komitetui ir Regionų komitetui pateikti šio pasiūlymo įgyvendinimo ataskaitą, siekiant įvertinti pasiūlytų priemonių veiksmingumą ir tolesnių veiksmų būtinumą .

1.

remiantis valstybių narių pateikta informacija, ne vėliau kaip 2012 m. pabaigoje, tais metais, kai ji siūlys įgyvendinimo veiksmus, Tarybai, Parlamentui, Socialinių ir ekonominių reikalų komitetui ir Regionų komitetui pateikti šio pasiūlymo įgyvendinimo ataskaitą; įgyvendinimo veiksmai, inter alia, apima šias sritis: