(1)

Vzácná onemocnění ohrožují zdraví evropských občanů, jelikož jde o velmi složitá onemocnění s nízkou prevalencí, která ohrožují život a jsou chronicky invalidizující.

(1)

Vzácná onemocnění ohrožují zdraví evropských občanů, jelikož jde o velmi složitá onemocnění s nízkou prevalencí, která ohrožují život a jsou chronicky invalidizující; z  důvodu existence velkého množství různých druhů vzácných onemocnění je však celkový počet jimi postižených osob značně vysoký .

(2)

Na období od 1. ledna 1999 do 31. prosince 2003 byl přijat akční program Společenství pro vzácná onemocnění včetně onemocnění genetických. Tento program stanovil, že postihne-li onemocnění ne více než 5 z 10 000 osob v Evropské unii, jde o onemocnění vzácné.

(2)

Na období od 1. ledna 1999 do 31. prosince 2003 byl přijat akční program Společenství pro vzácná onemocnění včetně onemocnění genetických. Tento program stanovil, že postihne-li onemocnění ne více než 5 z 10 000 osob v Evropské unii, jde o onemocnění vzácné; uvedený počet je třeba ze statistických důvodů podrobovat vědeckému přezkumu.

(2a)

Je třeba, aby vědecký výbor na základě této statistické incidence vzácná onemocnění důkladně katalogizoval a pravidelně přezkoumával, aby mohl v případě potřeby jejich seznam rozšířit.

(4)

Podle odhadů dnes existuje 5 000 až 8 000 různých vzácných onemocnění a tato onemocnění postihují v průběhu života 6 % až 8 % obyvatelstva. Jinými slovy 27 až 36 milionů obyvatel Evropské unie. Většina z nich trpí méně obvyklými onemocněními, která postihují jednu osobu ze 100 000 nebo méně.

(4)

Podle odhadů dnes existuje 5 000 až 8 000 různých vzácných onemocnění a tato onemocnění postihují v průběhu života 6 % až 8 % obyvatelstva. Jinými slovy, ačkoli se každé jednotlivé vzácné onemocnění vyznačuje nízkou prevalencí, celkový počet osob postižených vzácnými onemocněními je značně vysoký, neboť se jedná o 27 až 36 milionů obyvatel Evropské unie. Většina z nich trpí méně obvyklými onemocněními, která postihují jednu osobu ze 100 000 nebo méně.

(5)

Vzhledem k nízké prevalenci a zvláštnosti vzácných onemocnění je třeba zaujmout k nim globální přístup, jenž by byl založen na obzvláštním a společném úsilí o předcházení vysoké nemocnosti nebo odvratitelné předčasné úmrtnosti a o zvýšení kvality života postižených osob a jejich sociálně-ekonomických možností.

(5)

Vzhledem k nízké prevalenci, zvláštnosti a  velkému celkovému počtu případů vzácných onemocnění je třeba zaujmout k nim globální přístup, jenž by byl založen na obzvláštním a společném úsilí, včetně partnerství se třetími zeměmi, jako jsou Spojené státy, o předcházení vysoké nemocnosti nebo odvratitelné předčasné úmrtnosti a o zvýšení kvality života postižených osob a jejich sociálně-ekonomických možností ve vyspělých a rozvojových zemích.

(8)

Aby se zlepšila koordinace a soudržnost celostátních, regionálních a místních iniciativ, které se zabývají vzácnými onemocněními, měla by být všechna související vnitrostátní opatření v oblasti vzácných onemocnění začleněna do národních plánů pro vzácná onemocnění.

(8)

Aby se zlepšila koordinace a soudržnost celostátních, regionálních a místních iniciativ a spolupráce mezi výzkumnými centry , které se zabývají vzácnými onemocněními, měla by být všechna související vnitrostátní opatření v oblasti vzácných onemocnění začleněna do národních plánů pro vzácná onemocnění.

(13)

Evropské referenční sítě mají z hlediska vzácných onemocnění obzvláště vysokou přidanou hodnotu na úrovni Společenství, jelikož výskyt takovýchto onemocnění je ojedinělý, z čehož vyplývá jednak omezený počet pacientů, jednak nedostatek odborných znalostí v rámci jediné země. Shromažďování odborných znalostí na evropské úrovni má proto prvořadý význam, má-li být pacientům se vzácným onemocněním zajištěn rovný přístup k vysoce kvalitní péči.

(13)

Evropské referenční sítě mají z hlediska vzácných onemocnění obzvláště vysokou přidanou hodnotu na úrovni Společenství, jelikož výskyt takovýchto onemocnění je ojedinělý, z čehož vyplývá jednak omezený počet pacientů, jednak nedostatek odborných znalostí v rámci jediné země. Shromažďování odborných znalostí na evropské úrovni má proto prvořadý význam, má-li být pacientům se vzácným onemocněním zajištěn rovný přístup k  přesným informacím, náležité a včasné diagnostice a k vysoce kvalitní péči.

(14a)

Farmaceutické fórum přijalo dne 12. října 2008 konečnou zprávu, v níž navrhuje obecné zásady, jež umožní, aby členské státy, zúčastněné strany a Komise mohly zvýšit své úsilí k zajištění snazšího a rychlejšího přístupu k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění v rámci Evropské unie.

(20)

Pacienti a jejich zástupci by se proto měli účastnit všech fází tvorby politiky a rozhodovacích procesů. Jejich činnosti by měly být v každém členském státě aktivně prosazovány a podporovány, a to i finančně.

(20)

Pacienti a jejich zástupci by se proto měli účastnit všech fází tvorby politiky a rozhodovacích procesů. Jejich činnosti by měly být v každém členském státě, ale i na úrovni EU – prostřednictvím sítí na celém území EU na pomoc pacientům trpícím specifickými vzácnými onemocněními – aktivně prosazovány a podporovány, a to i finančně.

1.

Zavedly národní plány pro vzácná onemocnění, aby měli pacienti se vzácnými onemocněními na celém území svého státu univerzální přístup k vysoce kvalitní péči, včetně diagnostiky, způsobů léčby, léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na základě rovného zacházení a solidarity v celé EU, a zejména aby:

1.

Zavedly národní plány pro vzácná onemocnění, aby měli pacienti se vzácnými onemocněními na celém území svého státu univerzální přístup k vysoce kvalitní péči, včetně diagnostiky, způsobů léčby, léčivých přípravků pro vzácná onemocnění a  rehabilitace, na základě rovného zacházení a solidarity v celé EU, a zejména aby:

1)

do konce roku 2011 vypracovaly a přijaly ucelenou a integrovanou strategii, která by prostřednictvím národního plánu pro vzácná onemocnění usměrňovala všechny příslušné akce v oblasti vzácných onemocnění a formovala jejich strukturu;

1)

do konce roku 2010 vypracovaly a přijaly ucelenou a integrovanou strategii, která by prostřednictvím národního plánu pro vzácná onemocnění usměrňovala všechny příslušné akce v oblasti vzácných onemocnění a formovala jejich strukturu;

3)

v rámci národního plánu pro vzácná onemocnění určily omezený počet prioritních akcí s konkrétními cíli, jednoznačnými lhůtami, řídicími strukturami a pravidelnými zprávami;

3)

v rámci národního plánu pro vzácná onemocnění určily omezený počet prioritních akcí s konkrétními cíli, jednoznačnými lhůtami, dostatečnými a jasně stanovenými finančními prostředky, řídicími strukturami a pravidelnými zprávami;

3a)

oznámila, zda mají specializovaná centra a vytvářejí katalog odborníků;

5)

zahrnuly do národních plánů ustanovení, jež by všem pacientům na jejich území, kteří jsou postiženi vzácným onemocněním, zajistila rovný přístup k vysoce kvalitní péči, včetně diagnostických metod, způsobů léčby a léčivých přípravků, aby byl zajištěn rovný přístup ke kvalitní péči na základě rovného zacházení a solidarity v celé Evropské unii.

5)

zahrnuly do národních plánů ustanovení, jež by všem pacientům na jejich území, kteří jsou postiženi vzácným onemocněním, zajistila rovný přístup k vysoce kvalitní péči včetně diagnostických metod, základních preventivních opatření, způsobů léčby a léčivých přípravků, i rehabilitace, aby byl zajištěn rovný přístup ke kvalitní péči na základě rovného zacházení a solidarity v celé Evropské unii a v  souladu se zásadami schválenými v dokumentu farmaceutického fóra na vysoké úrovni nazvaném „Zlepšování přístupu k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění pro všechny postižené občany EU“ .

5a)

podporovaly úsilí o prevenci dědičných vzácných onemocněních, které nakonec povede k vymýcení těchto onemocnění, a to pomocí:

5b)

do svých národních plánů zahrnuly mimořádná opatření na poskytnutí léčivých přípravků, které nemají povolení k uvedení na trh, pokud by to bylo skutečně v zájmu veřejného zdraví; a pokud neexistuje vhodná léčebná alternativa dostupná v daném členském státě a pokud by byl poměr mezi přínosy a riziky považován za kladný, zajistily pacientům postiženým vzácným onemocněním přístup k těmto léčivým přípravkům.

5c)

na vnitrostátní úrovni zřídily vícestranné poradní skupiny složené ze zástupců všech zúčastněných stran, které by byly nápomocny vládám při sestavování a provádění vnitrostátních akčních plánů pro vzácná onemocnění. Tyto skupiny by měly zajistit, aby byly vlády dobře informovány a aby rozhodnutí učiněná na vnitrostátní úrovni odrážela názory a potřeby společnosti.

5d)

podporovaly financování léčby vzácných onemocnění na vnitrostátní úrovni. Pokud si členské státy nepřejí nebo nemohou mít špičková odborná střediska, měl by být tento centrální národní fond využíván k tomu, aby pacienti mohli vycestovat do střediska v jiné zemi. Nicméně je rovněž velmi důležité, aby byl tento samostatný rozpočet každoročně revidován a přizpůsobován na základě poznatků o pacientech, kteří v daném roce vyžadují léčbu, a o nových vhodných terapiích, které by měly být do rozpočtu začleněny. K tomu by měly být využívány příspěvky vícestranných poradních výborů.

1)

zavedly v Evropské unii jednotnou definici vzácných onemocnění jako onemocnění, která postihují ne více než 5 z 10 000 osob;

1)

zavedly v Evropské unii jednotnou definici vzácných onemocnění jako onemocnění, která postihují ne více než 5 z 10 000 osob , přičemž tento počet platí pro Evropskou unii jako celek, ale současně je velmi důležité znát přesné údaje pro každý členský stát ;

4)

na celostátní nebo regionální úrovni podporovaly informační sítě, registry a databáze pro jednotlivá onemocnění.

4)

na evropské, celostátní nebo regionální úrovni podporovaly, zejména finančně, informační sítě, registry a databáze pro jednotlivá onemocnění, které by obsahovaly pravidelně aktualizované informace, k nimž by měla veřejnost přístup přes internet .

3)

podporovaly účast vnitrostátních výzkumných pracovníků a laboratoří ve výzkumných projektech týkajících se vzácných onemocnění, které jsou financovány na úrovni Společenství;

3)

podporovaly účast vnitrostátních výzkumných pracovníků a laboratoří ve výzkumných projektech týkajících se vzácných onemocnění, které jsou financovány na úrovni Společenství, a využívaly možností, které nabízí nařízení (ES) č. 141/2000 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění ;

3a)

podporovaly sdílení znalostí a spolupráci mezi výzkumnými pracovníky, laboratořemi a výzkumnými projekty v Evropské unii a podobnými institucemi ve třetích zemích ve snaze zajistit globální prospěch nejen Evropské unii, ale také chudším a rozvojovým zemím, které jsou v nepříznivější situaci, pokud jde o poskytování zdrojů na výzkum vzácných onemocnění;

4)

zahrnuly do národního plánu pro vzácná onemocnění ustanovení, která podpoří výzkum v oblasti vzácných onemocnění, včetně výzkumu zaměřeného na veřejné zdraví a sociálního výzkumu, a to zejména s cílem vyvinout nástroje, např. průřezové infrastruktury a projekty týkající se konkrétních onemocnění.

4)

zahrnuly do národního plánu pro vzácná onemocnění ustanovení, která podpoří výzkum v oblasti vzácných onemocnění, včetně výzkumu zaměřeného na veřejné zdraví a sociálního výzkumu, a to zejména s cílem vyvinout nástroje, např. průřezové infrastruktury a projekty týkající se konkrétních onemocnění, rehabilitační programy, jakož i výzkum v oblasti diagnostických testů a nástrojů .

4a)

zajistily přiměřené a dlouhodobé financování, např. prostřednictvím partnerství veřejného a soukromého sektoru, s cílem podpořit výzkumné úsilí na vnitrostátní a evropské úrovni a zajistit jeho ekonomickou životaschopnost;

1)

do konce roku 2011 určily národní nebo regionální odborná centra na celém svém území a podpořily vznik odborných center v místech, kde dosud zřízena nebyla, a to především tím, že do národního plánu pro vzácná onemocnění začlení ustanovení o vytvoření národních nebo regionálních odborných center;

1)

do konce roku 2011 určily národní nebo regionální odborná centra na celém svém území a podpořily vznik odborných center v místech, kde dosud zřízena nebyla, a to především tím, že do národního plánu pro vzácná onemocnění začlení ustanovení o vytvoření národních nebo regionálních odborných center; napomohly vytvoření katalogů vzácných onemocnění a katalogů odborníků na vzácná onemocnění;

3)

zavedly postupy pro pacienty v rámci zdravotní péče, a to navázáním spolupráce se všemi příslušnými odborníky z dané země nebo v případě potřeby ze zahraničí; je-li to nezbytné pro zajištění univerzálního přístupu ke zvláštní zdravotní péči, měly by prostřednictvím informačních a komunikačních technologií podporovat přeshraniční zdravotní péči, včetně mobility pacientů, zdravotnických pracovníků a poskytovatelů a poskytování služeb;

3)

zavedly evropské postupy pro pacienty trpící vzácným onemocněním v rámci zdravotní péče, a to navázáním spolupráce se všemi příslušnými odborníky z dané země nebo v případě potřeby ze zahraničí; je-li to nezbytné pro zajištění univerzálního přístupu ke zvláštní zdravotní péči, měly by prostřednictvím informačních a komunikačních technologií podporovat přeshraniční zdravotní péči, včetně mobility pacientů a odborných poznatků tím, že bude podporována mobilita dat , zdravotnických pracovníků a poskytovatelů a poskytování služeb;

5)

zaručily, aby národní nebo regionální odborná centra dodržovala standardy vymezené v evropských referenčních sítích pro vzácná onemocnění s patřičným přihlédnutím k potřebám a očekáváním pacientů a odborných pracovníků.

5)

zaručily, aby národní nebo regionální odborná centra dodržovala standardy vymezené v evropských referenčních sítích pro vzácná onemocnění s patřičným přihlédnutím k potřebám a očekáváním pacientů a odborných pracovníků a  aby se pacienti zapojili do činností těchto center .

5a)

podporovaly, s případným financováním či spolufinancováním ze strany Evropské unie, odborná centra a nemocnice, aby zavedly zvláštní odbornou přípravu pro pracovníky zabývající se některými vzácnými onemocněními a aby těmto pracovníkům umožnily získat příslušné odborné znalosti;

b)

evropských obecných zásad pro populační screening a diagnostické testy;

b)

evropských obecných zásad pro populační screening a diagnostické testy, včetně genetických testů, jako je například testování heterozygotů a diagnostika prováděná biopsií polárního tělíska, které by zajistily vysokou kvalitu testování a odpovídající genetické poradenství a respektovaly přitom rozdílné etické postoje členských států ;

c)

sdílení zpráv členských států o posouzení, které se zabývají přidanou terapeutickou hodnotou léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na úrovni EU s cílem co nejvíce zkrátit prostoje, které pacientům se vzácným onemocněním ztěžují přístup k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění.

c)

zavedení zpráv členských států o posouzení, které se zabývají klinickým přínosem léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na úrovni EU, a to v rámci Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMEA), která disponuje příslušnými poznatky a odborností, s cílem co nejvíce zkrátit prostoje, které pacientům se vzácným onemocněním ztěžují přístup k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění.

ca)

strukturální podpory investic ve prospěch databáze Orphanet, která usnadňuje přístup k poznatkům o vzácných onemocněních;

6.

Posílení postavení organizací pacientů

6.

Posílení postavení nezávislých organizací pacientů

1)

Posílení postavení organizací pacientů přijaly opatření, jimiž by zaručily, že jsou s pacienty a jejich zástupci řádně konzultovány všechny fáze tvorby politiky a rozhodovacích procesů v oblasti vzácných onemocnění, včetně zřizování a řízení odborných center a evropských referenčních sítí a přípravy národních plánů;

1)

Posílení postavení organizací pacientů přijaly opatření, jimiž by zaručily, že jsou s pacienty a jejich nezávislými zástupci řádně konzultovány všechny fáze tvorby politiky a rozhodovacích procesů v oblasti vzácných onemocnění, včetně zřizování a řízení odborných center a evropských referenčních sítí a přípravy národních plánů;

2)

podporovaly činnosti organizací pacientů, např. zvyšování informovanosti, budování kapacit a odbornou přípravu, výměnu informací a osvědčených postupů, tvorbu sítí, navazování kontaktů s vysoce izolovanými pacienty;

2)

podporovaly činnosti nezávislých organizací pacientů, např. zvyšování informovanosti, budování kapacit a odbornou přípravu, výměnu informací a osvědčených postupů, tvorbu sítí, navazování kontaktů s vysoce izolovanými pacienty;

2a)

2b)

3)

začlenily do národních plánů pro vzácná onemocnění ustanovení o podpoře organizací pacientů a konzultacích s těmito organizacemi podle odstavců 1) a 2).

3)

začlenily do národních plánů pro vzácná onemocnění ustanovení o podpoře nezávislýcb organizací pacientů a konzultacích s těmito organizacemi podle odstavců 1) a 2). zajistily, aby národní plány zahrnovaly určení národních či regionálních odborných center a vytvoření katalogů odborníků na vzácná onemocnění;

-1.

1.

Nejpozději do konce pátého roku ode dne přijetí tohoto doporučení vypracovala na základě informací poskytnutých členskými státy zprávu o provádění tohoto doporučení, určenou Radě, Evropskému parlamentu, Evropskému hospodářskému a sociálnímu výboru a Výboru regionů, v které zváží, do jaké míry jsou navrhovaná opatření účinná a zda je nutné provést další opatření ;

1.

Na základě informací poskytnutých členskými státy vypracovala zprávu o provádění tohoto doporučení, určenou Radě, Evropskému parlamentu, Evropskému hospodářskému a sociálnímu výboru a Výboru regionů, a to nejpozději do konce roku 2012, tj. roku, ve kterém navrhne prováděcí opatření zahrnující mimo jiné: