3.7.2009   

SK

Úradný vestník Európskej únie

C 151/7

(1)

Zriedkavé choroby sú hrozbou pre zdravie občanov EÚ, keďže ide o životohrozujúce a chronicky invalidizujúce choroby s nízkou prevalenciou a vysokou mierou komplexnosti. Napriek tomu, že ide o zriedkavé choroby, vyskytujú sa v takom veľkom množstve rôznych druhov, že nimi trpia milióny ľudí.

(2)

Mimoriadny význam pre pacientov so zriedkavými chorobami majú zásady a všeobecné hodnoty univerzálnosti, prístupu ku kvalitnej starostlivosti, rovnosti a solidarity, ako sa schválilo v záveroch Rady o spoločných hodnotách a zásadách v zdravotníckych systémoch EÚ z 2. júna 2006.

(3)

Akčný program Spoločenstva v oblasti zriedkavých chorôb vrátane genetických chorôb sa prijal na obdobie od 1. januára 1999 do 31. decembra 2003 (3). Pokiaľ ide o prevalenciu, v tomto programe sa vymedzilo, že za zriedkavú sa považuje choroba, ktorá v EÚ nepostihuje viac ako 5 z 10 000 osôb. Presnejšie vymedzenie založené na aktualizovanom vedeckom skúmaní, v ktorom sa zohľadňuje aj prevalencia aj incidencia, sa vypracuje s použitím zdrojov druhého programu Spoločenstva v oblasti zdravia (4).

(4)

V nariadení Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 zo 16. decembra 1999 o liekoch na ojedinelé ochorenia (5) sa ustanovuje, že liek sa označuje ako „liek na ojedinelé ochorenia“, keď je určený na diagnostiku, prevenciu alebo liečbu životohrozujúceho alebo chronicky invalidizujúceho ochorenia postihujúceho v čase podania žiadosti nie viac ako päť osôb na 10 tisíc osôb v Spoločenstve.

(5)

Odhaduje sa, že v súčasnosti existuje približne 5 000 až 8 000 rôznych zriedkavých chorôb, ktoré počas života postihujú 6 % až 8 % obyvateľstva. Inými slovami, napriek tomu, že v prípade každej zriedkavej choroby je charakteristická nízka prevalencia, celkový počet osôb v EÚ, ktoré trpia zriedkavými chorobami, predstavuje približne 27 až 36 miliónov. Väčšina z nich trpí menej často sa vyskytujúcimi chorobami, ktoré postihujú jednu alebo menej ako jednu osobu na 100 000 ľudí. Títo pacienti sú izolovaní a ohrození.

(6)

Zriedkavé choroby si z dôvodu nízkej prevalencie, osobitosti a vysokého celkového počtu osôb, ktoré sú nimi postihnuté, vyžadujú jednotný prístup založený na osobitnom a spoločnom úsilí o predchádzanie značnej morbidite alebo odvrátiteľnej predčasnej úmrtnosti a na úsilí zlepšiť kvalitu života a sociálno-ekonomický potenciál postihnutých osôb.

(7)

Zriedkavé choroby predstavovali jednu z priorít šiesteho rámcového programu Spoločenstva pre výskum a vývoj (6) a sú jednou z priorít aj v siedmom rámcovom programe pre výskum a vývoj (7), keďže v prípade týchto chorôb si vývoj nových diagnostických metód a liečebných postupov, ako aj uskutočňovanie ich epidemiologického výskumu vzhľadom na potrebu zvýšiť počet pacientov pre každú štúdiu vyžaduje prístupy založené na účasti viacerých krajín.

(8)

Komisia v bielej knihe „Spoločne za zdravie: strategický prístup EÚ na obdobie 2008–2013“ z 23. októbra 2007, ktorou sa rozvíja stratégia EÚ v oblasti zdravia, zaradila zriedkavé choroby k prioritným oblastiam činnosti.

(9)

S cieľom zlepšiť koordináciu a súlad národných, regionálnych a miestnych iniciatív zameraných na zriedkavé choroby, ako aj zlepšiť spoluprácu medzi výskumnými ústavmi by sa relevantné vnútroštátne činnosti v oblasti zriedkavých chorôb mohli včleniť do plánov alebo stratégií v oblasti zriedkavých chorôb.

(10)

Podľa databázy Orphanet má v súčasnej medzinárodnej klasifikácii chorôb (10. vydanie) z tisícok známych a klinicky rozpoznateľných zriedkavých chorôb kód len 250 z nich. Na to, aby boli vo vnútroštátnych zdravotných systémoch náležite viditeľné a rozpoznateľné, je potrebná vhodná klasifikácia a kódovanie všetkých zriedkavých chorôb.

(11)

Svetová zdravotnícka organizácia (WHO) začala v roku 2007 proces revízie 10. vydania medzinárodnej klasifikácie chorôb s cieľom prijať na svetovom zdravotníckom zhromaždení v roku 2014 jej nové 11. vydanie. WHO vymenovala predsedu osobitnej pracovnej skupiny EÚ pre zriedkavé choroby za predsedu tematickej poradnej skupiny pre zriedkavé choroby s cieľom prispieť k procesu revízie predkladaním návrhov na kódovanie a klasifikáciu zriedkavých chorôb.

(12)

Zavedenie spoločnej identifikácie zriedkavých chorôb vo všetkých členských štátoch by vo veľkej miere posilnilo príspevok EÚ k činnosti tejto tematickej poradnej skupiny a uľahčilo by spoluprácu na úrovni Spoločenstva v oblasti zriedkavých chorôb.

(13)

V júli 2004 sa v rámci Komisie zriadila skupina na vysokej úrovni pre zdravotnícke služby a lekársku starostlivosť s cieľom združiť odborníkov zo všetkých členských štátov, aby sa zaoberali praktickými aspektmi spolupráce vnútroštátnych zdravotných systémov v EÚ. Jedna z pracovných skupín tejto skupiny na vysokej úrovni sa zameriava na európske referenčné siete pre zriedkavé choroby. Pre tieto siete sa vypracovali určité kritériá a zásady vrátane ich úlohy v boji proti zriedkavým chorobám. Mohli by tiež plniť úlohu centier pre výskum a vedomosti so zameraním na liečbu pacientov z iných členských štátov a v prípade potreby zabezpečujúcich dostupnosť následnej liečby.

(14)

Pridaná hodnota, ktorú siete prinášajú Spoločenstvu, je pri zriedkavých chorobách z dôvodu ich ojedinelého výskytu a vzhľadom na obmedzený počet pacientov a nedostatok odborných znalostí v jednotlivých krajinách mimoriadne vysoká. Sústreďovanie odborných znalostí na európskej úrovni je preto kľúčovým predpokladom pre zabezpečenie rovnakého prístupu pacientov trpiacich zriedkavými chorobami k presným informáciám, riadnej a včasnej diagnóze a vysokokvalitnej starostlivosti.

(15)

V decembri 2006 vydala jedna zo skupín expertov osobitnej skupiny Európskej únie pre zriedkavé choroby správu „Prínos k formovaniu politiky: za európsku spoluprácu týkajúcu sa zdravotníckych služieb a lekárskej starostlivosti v oblasti zriedkavých chorôb“, ktorú predložila skupine na vysokej úrovni pre zdravotnícke služby a lekársku starostlivosť. V tejto správe sa okrem iného zdôrazňuje dôležitosť určenia centier odborných znalostí a úloh, ktoré majú plniť. Dosiahla sa tiež dohoda o tom, že v zásade a ak je to možné, by mali dochádzať skôr odborné znalosti, ako samotní pacienti. Niektoré opatrenia požadované v uvedenej správe sa zapracovali do tohto odporúčania.

(16)

Spolupráca a výmena poznatkov medzi centrami odborných znalostí sa ukázali ako veľmi účinný prístup k boju proti zriedkavým chorobám v Európe.

(17)

Centrá odborných znalostí by mali uplatňovať multidisciplinárny prístup k starostlivosti, aby tak mohli riešiť komplexné a rôznorodé poruchy, ktoré zriedkavé choroby vyvolávajú.

(18)

Osobitosti zriedkavých chorôb – obmedzený počet pacientov a nedostatok príslušných vedomostí a odborných znalostí – ich vyčleňujú ako špecifickú oblasť, v ktorej má činnosť na úrovni Spoločenstva veľmi vysokú pridanú hodnotu. Túto pridanú hodnotu možno dosiahnuť najmä sústreďovaním príslušných odborných znalostí existujúcich na vnútroštátnej úrovni, ktoré sú rozptýlené v jednotlivých členských štátoch.

(19)

Mimoriadne dôležité je, aby sa zabezpečila aktívna účasť členských štátov na vypracúvaní niektorých spoločných nástrojov, ktoré sa uvádzajú v oznámení Komisie o zriedkavých chorobách: európske výzvy z 11. novembra 2008, najmä na diagnostike a lekárskej starostlivosti a európskych usmerneniach v oblasti populačného skríningu. Rovnako by to mohlo byť aj v prípade hodnotiacich správ o terapeutickej pridanej hodnote liekov na zriedkavé choroby, čo by mohlo prispieť k urýchleniu stanovovania cien na vnútroštátnej úrovni, a tým viesť k minimalizovaniu prieťahov, pokiaľ ide o prístup pacientov trpiacich zriedkavými chorobami k liekom na zriedkavé choroby.

(20)

WHO vymedzila posilnenie postavenia pacientov ako „podmienku pre zdravie“ a podporila „stratégiu aktívneho partnerstva a starostlivosti pacienta o seba na zlepšenie výsledkov v oblasti zdravia a kvality života chronicky chorých“ (8). V tomto zmysle je úloha nezávislých skupín pacientov kľúčovou aj z hľadiska priamej podpory osôb postihnutých chorobou, aj z hľadiska kolektívneho úsilia, ktoré vynakladajú na zlepšenie podmienok pre komunitu pacientov so zriedkavými chorobami ako celku a pre budúce generácie.

(21)

Členské štáty by sa mali usilovať o začlenenie pacientov a ich zástupcov do procesu tvorby politík a o podporu činností skupín pacientov.

(22)

Rozvoj výskumu a infraštruktúry zdravotnej starostlivosti v oblasti zriedkavých chorôb si vyžaduje dlhodobé projekty, a teda primerané financovanie na zabezpečenie ich udržateľnosti z dlhodobého hľadiska. Toto úsilie by najmä v maximálnej miere posilnilo súčinnosť s projektmi vypracovanými v rámci druhého akčného programu Spoločenstva v oblasti zdravia, siedmeho rámcového programu pre výskum a vývoj a ich nástupníckych programov,

1.

zaviedli a vykonávali na vhodnej úrovni plány alebo stratégie zamerané na zriedkavé choroby, alebo preskúmali vhodné opatrenia pre tieto choroby v iných stratégiách verejného zdravia s cieľom zabezpečiť, aby pacienti so zriedkavými chorobami mali prístup k vysokokvalitnej starostlivosti vrátane diagnostiky, liečby, rehabilitácie pre osoby, ktoré s takouto chorobou žijú, a ak je to možné k účinným liekom na tieto choroby, a predovšetkým:

2.

na účely tvorby politík na úrovni Spoločenstva využívali spoločné vymedzenie pojmu zriedkavá choroba – teda choroba, ktorá nepostihuje viac ako 5 z 10 000 osôb;

3.

snažili sa zabezpečiť vhodné kódovanie a spätnú sledovateľnosť zriedkavých chorôb vo všetkých zdravotných informačných systémoch, a tak podporili náležité rozpoznanie choroby vo vnútroštátnych systémoch zdravotnej starostlivosti a uhrádzania nákladov, a to na základe medzinárodnej klasifikácie chorôb a zároveň rešpektujúc vnútroštátne postupy;

4.

aktívne prispievali k vytvoreniu dynamického súpisu zriedkavých chorôb EÚ, ktorý by bol ľahko dostupný a vychádzal by zo siete Orphanet a iných existujúcich sietí, ako sa uvádza v oznámení Komisie o zriedkavých chorobách;

5.

zvážili poskytovanie podpory na všetkých príslušných úrovniach vrátane úrovne Spoločenstva na jednej strane sieťam zaoberajúcim sa informovaním o osobitných chorobách a na strane druhej na epidemiologické účely, registrom a databázam a zároveň pri tom zohľadňovali nezávislé riadenie.

6.

vo vnútroštátnych rámcoch a v rámcoch Spoločenstva identifikovali prebiehajúci výskum a výskumné zdroje, a zistili tak stav súčasných znalostí a výskumného prostredia v oblasti zriedkavých chorôb a zlepšili koordináciu medzi vnútroštátnymi a regionálnymi programami výskumu zriedkavých chorôb a programami výskumu zriedkavých chorôb na úrovni Spoločenstva;

7.

určili potreby a priority základného, klinického, translačného a sociálneho výskumu v oblasti zriedkavých chorôb a spôsoby ich podpory a podporovali prístupy spolupráce rôznych disciplín, ktoré sa majú doplnkovo riešiť v rámci vnútroštátnych programov a programov Spoločenstva;

8.

podporovali účasť svojich výskumných pracovníkov na výskumných projektoch v oblasti zriedkavých chorôb financovaných na všetkých príslušných úrovniach vrátane úrovne Spoločenstva;

9.

zapracovali do svojich plánov alebo stratégií ustanovenia zamerané na podporu výskumu v oblasti zriedkavých chorôb;

10.

spoločne s Komisiou zjednodušili rozvoj spolupráce vo výskume s tretími krajinami, ktoré sa zaoberajú výskumom zriedkavých chorôb, a zo všeobecnejšieho hľadiska zjednodušili výmenu informácií a odborných znalostí.

11.

do roku 2013 určili na svojom území vhodné centrá odborných znalostí a zvážili poskytnutie podpory na ich vytvorenie;

12.

podporovali účasť centier odborných znalostí na európskych referenčných sieťach rešpektujúc vnútroštátne právomoci a pravidlá, pokiaľ ide o ich autorizáciu a uznanie;

13.

zaviedli pre pacientov so zriedkavými chorobami vhodné postupy prostredníctvom nadviazania spolupráce s relevantnými odborníkmi a výmeny odborníkov a odborných znalostí doma alebo v prípade potreby v zahraničí;

14.

tam, kde je nutné zabezpečiť prístup k potrebnej osobitnej zdravotnej starostlivosti na diaľku, podporovali využívanie informačných a komunikačných technológií, ako napríklad telemedicínu;

15.

zapracovali do svojich plánov a stratégií potrebné podmienky na šírenie a mobilitu odborných znalostí a vedomostí, a zjednodušili tak liečbu pacientov v ich blízkom okolí;

16.

nabádali centrá odborných znalostí, aby pri zaoberaní sa zriedkavými chorobami vychádzali z multidisciplinárneho prístupu k starostlivosti.

17.

zbierali na vnútroštátnej úrovni odborné znalosti o zriedkavých chorobách a podporovali spoločné využívanie týchto znalostí s európskymi partnermi s cieľom podporovať:

18.

konzultovali s pacientmi a ich zástupcami o politikách v oblasti zriedkavých chorôb a zjednodušili prístup pacientov k aktualizovaným informáciám o týchto chorobách;

19.

podporovali činnosti organizácií pacientov, ako sú napríklad zvyšovanie informovanosti, budovanie kapacít a odborná príprava, výmena informácií a najlepších postupov, nadväzovanie a udržiavanie kontaktov a zahrnutie veľmi izolovaných pacientov.

20.

spoločne s Komisiou sa zamerali na to, aby prostredníctvom vhodných mechanizmov financovania a spolupráce zabezpečovali dlhodobú udržateľnosť infraštruktúr vytvorených v oblasti zriedkavých chorôb na podporu informovanosti, výskumu a zdravotnej starostlivosti,

1.

do konca roku 2013 s cieľom umožniť predkladanie návrhov v rámci ktoréhokoľvek budúceho programu činnosti Spoločenstva v oblasti zdravia vypracovala k tomuto odporúčaniu na základe informácií poskytnutých členskými štátmi správu o vykonávaní určenú Európskemu parlamentu, Rade, Európskemu hospodárskemu a sociálnemu výboru a Výboru regiónov, v ktorej by posúdila mieru, do akej navrhované opatrenia účinne fungujú, a potrebu ďalších krokov na zlepšenie života pacientov so zriedkavými chorobami a ich rodín;

2.

pravidelne informovala Radu o činnostiach nadväzujúcich na oznámenie Komisie o zriedkavých chorobách.